होप बायोसाइंसेज रिसर्च फाउंडेशन ने पार्किंसंस रोग में स्टेम सेल थेरेपी के लिए आशाजनक चरण II परीक्षण परिणामों की रिपोर्ट दी

शुगर लैंड, टेक्सास–(बिजनेस वायर)–#biopharma–ह्यूस्टन क्षेत्र की नैदानिक अनुसंधान संस्था होप बायोसाइंसेज रिसर्च फाउंडेशन (HBRF) ने आज प्रारंभिक से मध्यम पार्किंसंस रोग (PD) से पीड़ित रोगियों के लिए होप बायोसाइंसेज की एलोजेनिक एडिपोज-व्युत्पन्न मेसेनकाइमल स्टेम सेल थेरेपी (HB-adMSCs) का मूल्यांकन करने के लिए चरण II नैदानिक परीक्षण के सकारात्मक शीर्ष-स्तरीय परिणाम साझा किए हैं, जो वर्तमान में एक लाइलाज स्थिति मानी जाती है जो अमेरिका में लगभग दस लाख लोगों को प्रभावित करती है, जिसकी 2050 तक वैश्विक रोगी आबादी 25 मिलियन होने का अनुमान है।

परीक्षण ने अपने प्राथमिक अंतिम बिंदु को सफलतापूर्वक पूरा किया, जिसमें प्लेसबो समूह की तुलना में उपचार समूह के लिए मोटर फंक्शन में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार प्रदर्शित किया गया। परीक्षण (NCT04995081) एक संतुलित यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, एकल केंद्र अध्ययन है जिसमें 60 प्रतिभागियों को शामिल किया गया, 30 उपचार समूह में और 30 प्लेसबो में, जिसमें 32 सप्ताह की अवधि में 200 मिलियन स्टेम सेल के छह अंतःशिरा संक्रमण अनिवार्य थे। अध्ययन का अंत 52 सप्ताह था। प्राथमिक अंतिम बिंदुओं में मोटर फंक्शन में नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण परिवर्तन शामिल हैं, जिसमें रोगी-रिपोर्ट किए गए दैनिक जीवन के मोटर अनुभव (MDS-UPDRS भाग II) और चिकित्सक-मूल्यांकित मोटर फंक्शन (MDS-UPDRS भाग III) दोनों का उपयोग किया गया।

अध्ययन के अंत में, चिकित्सक-मूल्यांकित MDS-UPDRS भाग III ने एक प्रगतिशील और नैदानिक रूप से सार्थक उपचार प्रभाव प्रदर्शित किया। उपचार समूह में सुधार क्रमिक संक्रमणों के साथ बढ़ते गए, समय के साथ प्रभाव आकार बढ़ रहे थे (Cohen's d: संक्रमण 4 = 0.34, संक्रमण 5 = 0.40, संक्रमण 6 = 0.87)। छठे और अंतिम संक्रमण तक, उपचार समूह ने आधार रेखा से −9.82 अंकों के औसत परिवर्तन की तुलना में प्लेसबो में −0.50 की उपलब्धि हासिल की (RMA समायोजित औसत अंतर −9.32; 95% CI [−15.11, −3.54]; p=0.0023), जो −3.25 के MCID से काफी अधिक है। बायेसियन विश्लेषणों ने इन निष्कर्षों को मजबूत किया, सांख्यिकीय और नैदानिक प्रासंगिकता की पुष्टि की। उपचार दोनों समूहों में सुरक्षित और सहनीय था।

"रोगी सुधारों का समय एक प्रमुख निष्कर्ष के रूप में उभर रहा है," डोना चांग, अध्यक्ष, HBRF कहती हैं। "प्रारंभिक संक्रमणों ने मोटर फंक्शन में छोटे सुधार दिखाए। छठे संक्रमण तक, हालांकि, उपचार समूह ने सबसे बड़ा संचयी सुधार दिखाया। अध्ययन के अंत में, हमने उस उच्च बिंदु से स्कोर में गिरावट देखी। कुल मिलाकर, इसका मतलब है कि इस सेलुलर चिकित्सीय के साथ उपचार के माध्यम से मोटर फंक्शन में सुधार संभव है, और लगातार, बार-बार उपचार पार्किंसंस रोग के साथ रहने वाले व्यक्तियों के लिए मोटर फंक्शन में निरंतर वृद्धि के लिए आगे का सबसे आशाजनक मार्ग हो सकता है।"

चांग प्रोटोकॉल डिजाइन के सत्यापन को एक उपलब्धि के रूप में भी उद्धृत करती हैं, चिकित्सक रेटिंग और रोगी-रिपोर्ट किए गए MDS-UPDRS भाग II के बीच अलग-अलग परिणामों को नोट करते हुए।

"रोगी रिपोर्टिंग की व्यक्तिपरक प्रकृति कुछ ऐसी है जिसे परीक्षण डिजाइन में अधिक उद्देश्यपूर्ण डेटा-संग्रह तंत्रों को शामिल करके संतुलित किया जाना चाहिए जो चिकित्सीय लाभ का मूल्यांकन करने के लिए महत्वपूर्ण हैं," चांग बताती हैं। "सभी डेटा को एक साथ लेते हुए, इस परीक्षण में एक स्पष्ट उपचार प्रभाव है। हम FDA के साथ समापन बैठकों की प्रतीक्षा कर रहे हैं, और एक उम्मीद से फलदायी बातचीत के बारे में कि कैसे हम शोधकर्ताओं के समुदाय के रूप में रोगी- और चिकित्सक-रिपोर्ट किए गए परिणामों को संतुलित करना जारी रख सकते हैं।"

HBRF, एक 501(c)(3) गैर-लाभकारी संगठन, ने अब तक PD में छह FDA-अधिकृत प्रोटोकॉल सफलतापूर्वक पूरा किए हैं, जिसमें 76 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों के लिए एक वैश्विक-प्रथम मध्यवर्ती आकार विस्तारित पहुंच प्रोटोकॉल शामिल है। यह HBRF का एलोजेनिक सेलुलर चिकित्सीय का उपयोग करने वाला दूसरा नैदानिक परीक्षण भी है। दोनों सुरक्षित रूप से पूरे हुए हैं, जो एलोजेनिक थेरेपी को व्यापक रूप से अपनाने की दिशा में एक और कदम है, जो कम विनिर्माण लागत और उन व्यक्तियों की सेवा करने की क्षमता के कारण पहुंच को नाटकीय रूप से चौड़ा करती है जिनकी स्वास्थ्य स्थितियां उनकी अपनी स्टेम सेल को बैंक करने से रोकती हैं।

"हमें पार्किंसंस के साथ रहने वाले पुरुषों और महिलाओं की एक महत्वपूर्ण संख्या की सेवा करने का विशेषाधिकार मिला है, जिनमें अत्यंत विविध रोग की कहानियां हैं," चांग जारी रखती हैं। "इस परीक्षण के लिए, हम न केवल वर्तमान में चल रहे विस्तृत विश्लेषण के परिणामों के लिए उत्सुक हैं, बल्कि भविष्य में पार्किंसंस के लिए उपचार मार्गों को सूचित करने वाली प्रवृत्तियों के लिए अनुसंधान सूट को भी देखने के लिए उत्सुक हैं। इन उत्साहजनक चरण II परिणामों के साथ, हमें उम्मीद है कि हम एक चरण III पुष्टिकरण परीक्षण में आगे बढ़ेंगे जो हमें रोगियों के लिए एक सार्थक नए चिकित्सीय विकल्प के करीब ला सकता है।"

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