मोडालिस ने ह्यूमन जीन थेरेपी में LAMA2-CMD के उपचार के लिए कुशल LAMA1 जीन सक्रियण का प्रदर्शन करने वाले अध्ययन के प्रकाशन की घोषणा की

• CRISPR-GNDM^® प्लेटफॉर्म प्रीक्लिनिकल मॉडल्स में चिकित्सीय लाभ के साथ LAMA1 की शक्तिशाली और विशिष्ट सक्रियता प्राप्त करता है
• गैर-मानव प्राइमेट्स में अनुकूल सुरक्षा और फार्माकोडायनामिक्स प्रदर्शित

टोक्यो और वाल्थम, मास.–(बिजनेस वायर)–#Crispr–मोडालिस थेराप्यूटिक्स कॉर्पोरेशन (TOKYO: 4883) ने आज घोषणा की कि इसका शोध लेख जिसका शीर्षक "Efficient LAMA1 gene activation by epigenome editing as a therapeutic approach for LAMA2-CMD" है, पीयर-रिव्यूड जर्नल Human Gene Therapy में प्रकाशित हुआ है।

यह प्रकाशन प्रीक्लिनिकल साक्ष्यों को उजागर करता है कि मोडालिस की मालिकाना CRISPR-GNDM^® एपिजीनोम एडिटिंग तकनीक सुरक्षित और मजबूती से LAMA1 जीन को सक्रिय कर सकती है, जो LAMA2-संबंधित जन्मजात मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (LAMA2-CMD) के लिए एक नई चिकित्सीय रणनीति है, जो एक गंभीर बाल चिकित्सा न्यूरोमस्कुलर विकार है जिसका कोई स्वीकृत उपचार नहीं है।

प्रमुख निष्कर्षों में शामिल हैं:

• GNDM एक्टिवेटर को एनकोड करने वाले मांसपेशी-ट्रॉपिक AAV वेक्टर की एकल खुराक के बाद LAMA1 की मजबूत, मांसपेशी-विशिष्ट सक्रियता
• DyW माउस मॉडल में जीवन रक्षा और मांसपेशी कार्य में उल्लेखनीय सुधार, जिसमें खुराक-निर्भर पकड़ शक्ति में वृद्धि और मांसपेशी हिस्टोलॉजी का सामान्यीकरण शामिल है
• गैर-मानव प्राइमेट्स (NHPs) में अनुकूल सुरक्षा और फार्माकोडायनामिक प्रोफाइल, शिशु NHPs में आधी खुराक पर भी मजबूत LAMA1 इंडक्शन देखा गया

"यह कार्य बड़े जानवरों में प्रणालीगत, सिंगल-वेक्टर एपिजीनोम सक्रियण के पहले प्रदर्शनों में से एक है," टेट्सुया यामागाटा, MD, Ph.D., मोडालिस के CSO ने कहा। "बड़े जीन्स की लक्षित सक्रियता को सक्षम करके जो पारंपरिक AAV जीन प्रतिस्थापन दृष्टिकोणों के साथ संगत नहीं हैं, यह अध्ययन आनुवंशिक बीमारियों की एक विस्तृत श्रृंखला के लिए उपचारों के एक नए वर्ग का द्वार खोलता है।"

हारू मोरिता, CEO ने कहा: "इस अध्ययन का प्रकाशन यह प्रदर्शित करता है कि हमारे प्रमुख कार्यक्रम MDL-101 का समर्थन करने वाले गैर-नैदानिक परिणामों को वैश्विक वैज्ञानिक समुदाय द्वारा प्रभावकारिता और सुरक्षा दोनों के स्पष्ट साक्ष्य के रूप में मान्यता दी गई है। यह डेटा अगले वर्ष हमारे नियोजित नैदानिक परीक्षणों के लिए वैज्ञानिक आधार बनाता है और व्यापक CRISPR-GNDM^® प्लेटफॉर्म में विश्वास को महत्वपूर्ण रूप से मजबूत करता है। MDL-101 का विकास सुचारू रूप से प्रगति कर रहा है, GLP विष विज्ञान अध्ययन और GMP निर्माण अच्छी तरह से चल रहे हैं। हम उनके पूरा होने पर एक जांच नई दवा आवेदन जमा करने का इरादा रखते हैं, और LAMA2-CMD के साथ रहने वाले रोगियों के लिए एक परिवर्तनकारी, एक बार के उपचार विकल्प प्रदान करने के लिए इस कार्यक्रम को आगे बढ़ाने के लिए प्रतिबद्ध हैं।"

प्रकाशन के बारे में

• शीर्षक: Efficient LAMA1 gene activation by epigenome editing as a therapeutic approach for LAMA2-CMD
• जर्नल: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

लेखक: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata, et al. (Modalis Therapeutics)

MDL-101 के बारे में

MDL-101 एक जांचात्मक एपिजेनेटिक जीन-सक्रियण चिकित्सा है जिसे LAMA2-जन्मजात मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (LAMA2-CMD) के उपचार के लिए विकसित किया जा रहा है।

यह चिकित्सा उपयोग करती है:

• एक गाइड RNA जो LAMA1 को लक्षित करता है, जो LAMA2 के लिए एक अत्यधिक समरूप प्रतिपूरक जीन है
• एक न्यूक्लीज-नल Cas9 (dCas9) जो एक ट्रांसक्रिप्शनल एक्टिवेटर से जुड़ा हुआ है
• एक मांसपेशी-विशिष्ट प्रमोटर जो एक मांसपेशी-ट्रॉपिक AAV वेक्टर के भीतर पैक किया गया है

MDL-101 को LAMA2 उत्परिवर्तन के कारण होने वाली कार्य-हानि की भरपाई के लिए अंतर्जात LAMA1 अभिव्यक्ति को ऊपर नियंत्रित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। इस कार्यक्रम में LAMA2-CMD के साथ रहने वाले व्यक्तियों के लिए एक बार, टिकाऊ उपचार होने की क्षमता है।

मोडालिस के बारे में

मोडालिस थेराप्यूटिक्स (TOKYO: 4883) एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो अपने मालिकाना CRISPR-GNDM^® प्लेटफॉर्म का उपयोग करके एपिजेनेटिक जीन मॉड्यूलेशन में अग्रणी है, जो DNA को काटे बिना जीन अभिव्यक्ति के सटीक नियंत्रण को सक्षम बनाता है। कंपनी उच्च अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता वाली आनुवंशिक बीमारियों के लिए नए चिकित्सीय उपचारों की एक पाइपलाइन को आगे बढ़ा रही है, सुरक्षित, टिकाऊ और स्केलेबल उपचार तौर-तरीकों के लिए इन विवो AAV वितरण का लाभ उठाते हुए।

अधिक जानकारी के लिए, कृपया https://www.modalistx.com/en देखें।

भविष्य-उन्मुख कथन

इस प्रेस विज्ञप्ति में भविष्य की घटनाओं और मोडालिस थेराप्यूटिक्स कॉर्पोरेशन के उत्पादों के संभावित विकास और व्यावसायीकरण के संबंध में भविष्य-उन्मुख कथन शामिल हैं। ये कथन वर्तमान अपेक्षाओं और मान्यताओं पर आधारित हैं और इसमें जोखिम और अनिश्चितताएं शामिल हैं जो वास्तविक परिणामों को व्यक्त या निहित से भौतिक रूप से भिन्न हो सकती हैं। मोडालिस कानून द्वारा आवश्यक को छोड़कर इन कथनों को अद्यतन करने का कोई दायित्व नहीं लेती है।

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