स्टोक थेराप्यूटिक्स ने ड्रैवेट सिंड्रोम के उपचार के लिए ज़ोरेवुनर्सन के EMPEROR अध्ययन से नामांकन पूर्ण होने और फेज 3 डेटा रीडआउट की समयसीमा में अपडेट की घोषणा की

— कंपनी अब Q2 2026 में 150 रोगियों के नामांकन को पूरा करने की उम्मीद करती है, मध्य-2027 में फेज 3 डेटा रीडआउट के साथ; रोलिंग NDA सबमिशन 2027 की पहली छमाही में शुरू करने की योजना है—

— हाल की बहुविषयक बैठक के बाद FDA के साथ चर्चा जारी है; कंपनी रोगियों को zorevunersen के त्वरित विकास, पंजीकरण और वितरण की संभावना तलाशना जारी रखती है —

— कंपनी मंगलवार, 13 जनवरी, 2026 को 44वें वार्षिक J.P. Morgan Healthcare Conference में प्रस्तुति देगी —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो RNA दवा के साथ शरीर की क्षमता का उपयोग करके प्रोटीन अभिव्यक्ति को बहाल करने के लिए समर्पित है और इसकी एक प्रमुख जांच दवा, zorevunersen, Biogen (Nasdaq: BIIB) के साथ विकास में है जो Dravet सिंड्रोम के लिए पहली-इन-क्लास संभावित रोग-संशोधित उपचार है। आज, कंपनी ने EMPEROR अध्ययन से नामांकन की पूर्णता और फेज 3 डेटा रीडआउट के लिए त्वरित समयसीमा की घोषणा की। 150 रोगियों के नामांकन की पूर्णता अब 2026 की दूसरी तिमाही में अपेक्षित है। यह नामांकन प्रगति फेज 3 EMPEROR अध्ययन को मध्य-2027 में डेटा रीडआउट के लिए ट्रैक पर रखती है जो U.S. Food and Drug Administration (FDA) को एक New Drug Application (NDA) की सबमिशन का समर्थन करने के लिए अनुमानित है। कंपनी 2027 की पहली छमाही में रोलिंग NDA सबमिशन शुरू करने की योजना बना रही है।

इसके अलावा, zorevunersen के Breakthrough Therapy Designation के हिस्से के रूप में, zorevunersen के चल रहे नैदानिक विकास पर चर्चा करने के लिए FDA के साथ एक बहुविषयक बैठक आयोजित की गई, जिसमें संभावित त्वरित नियामक मार्गों की खोज शामिल थी। बैठक में zorevunersen विकास कार्यक्रम में कोई तत्काल बदलाव पर सहमति नहीं बनी। FDA ने अतिरिक्त जानकारी का अनुरोध किया है, और कंपनी और एजेंसी के बीच रोगियों को zorevunersen के विकास, पंजीकरण और वितरण को तेज करने के संभावित अवसरों के संबंध में चर्चा जारी है।

"फेज 3 EMPEROR अध्ययन में नामांकन की दर अत्यधिक उत्साहजनक है और Dravet सिंड्रोम के लिए रोग-संशोधित उपचार की महत्वपूर्ण आवश्यकता का समर्थन करती है। 150 रोगियों के नामांकन की पूर्णता के लिए त्वरित समय, Breakthrough Therapy Designation के अलावा, हमें 2027 की पहली छमाही में रोलिंग NDA सबमिशन शुरू करने की स्थिति में रखता है जिसके परिणामस्वरूप मूल रूप से अपेक्षित से जल्द रोगियों को zorevunersen वितरित करने की संभावना है," Ian F. Smith, Chief Executive Officer और Stoke Therapeutics के निदेशक ने कहा। "हमारी हाल की बहुविषयक बैठक उत्पादक थी और हम FDA की Dravet सिंड्रोम और रोगियों और उनके परिवारों पर इसके प्रभावों की समझ को गहरा करने में रुचि की सराहना करते हैं और साथ ही हमारे चार साल के नैदानिक डेटा की समीक्षा और चर्चा करने के लिए समय निकालते हैं। इसके बाद, हमने एजेंसी के अतिरिक्त जानकारी के अनुरोध का जवाब दिया है और हम जल्द से जल्द रोगियों को zorevunersen वितरित करने के हर अवसर का पता लगाने की अपनी प्रतिबद्धता के हिस्से के रूप में उनके साथ संलग्न होना जारी रखने के लिए उत्सुक हैं।"

9 जनवरी, 2026 तक, वैश्विक स्तर पर लगभग 330 रोगियों को जांचकर्ताओं द्वारा संभावित अध्ययन उम्मीदवारों के रूप में पहचाना गया था। इनमें से, लगभग 60 रोगी वर्तमान में औपचारिक 8-सप्ताह की स्क्रीनिंग अवधि में हैं जो तुरंत यादृच्छिकीकरण से पहले होती है और अतिरिक्त लगभग 60 रोगी यादृच्छिकीकरण और खुराक के लिए आगे बढ़ चुके हैं।

वित्तीय मार्गदर्शन

कंपनी के पास 31 दिसंबर, 2025 तक नकद, नकद समकक्षों और विपणन योग्य प्रतिभूतियों में लगभग $391.7 मिलियन हैं। ये फंड, Biogen सहयोग से योग्य आय के साथ, 2028 तक संचालन को फंड करने के लिए अनुमानित हैं।

J.P. Morgan Healthcare Conference वेबकास्ट जानकारी

Chief Executive Officer Ian F. Smith मंगलवार, 13 जनवरी, 2026 को शाम 7:30 बजे Eastern Time (शाम 4:30 बजे Pacific Time) San Francisco, CA में 44वें वार्षिक J.P. Morgan Healthcare Conference में प्रस्तुति देंगे। प्रस्तुति का लाइव ऑडियो वेबकास्ट Stoke की वेबसाइट के Investors & News सेक्शन पर https://investor.stoketherapeutics.com/ पर उपलब्ध होगा और इस लिंक का अनुसरण करके एक्सेस किया जा सकता है। वेबकास्ट की रीप्ले प्रस्तुति के बाद 30 दिनों के लिए उपलब्ध होगी।

Dravet सिंड्रोम के बारे में

Dravet सिंड्रोम एक गंभीर विकासात्मक और मिर्गी एन्सेफैलोपैथी (DEE) है जो आवर्ती दौरे के साथ-साथ महत्वपूर्ण संज्ञानात्मक और व्यवहार संबंधी हानि की विशेषता है। Dravet के अधिकांश मामले SCN1A जीन की एक प्रति में उत्परिवर्तन के कारण होते हैं, जिससे मस्तिष्क में न्यूरोनल कोशिकाओं में NaV1.1 प्रोटीन के अपर्याप्त स्तर होते हैं। सर्वोत्तम उपलब्ध एंटी-सीजर दवाओं (ASMs) से उपचार किए जाने पर भी, Dravet सिंड्रोम वाले 57 प्रतिशत तक रोगी दौरे की आवृत्ति में ≥50 प्रतिशत कमी हासिल नहीं करते हैं। रोग की जटिलताएं अक्सर रोगियों और उनके देखभालकर्ताओं के लिए खराब जीवन गुणवत्ता में योगदान करती हैं। विकासात्मक और संज्ञानात्मक हानि में अक्सर बौद्धिक अक्षमता, विकासात्मक देरी, गति और संतुलन के मुद्दे, भाषा और भाषण की गड़बड़ी, वृद्धि दोष, नींद की असामान्यताएं, स्वायत्त तंत्रिका तंत्र की व्यवधान और मनोदशा विकार शामिल हैं। सामान्य मिर्गी की आबादी की तुलना में, Dravet सिंड्रोम के साथ रहने वाले लोगों में मिर्गी में अचानक अप्रत्याशित मृत्यु, या SUDEP का उच्च जोखिम होता है; Dravet सिंड्रोम वाले 20 प्रतिशत तक बच्चे और किशोर SUDEP, लंबे दौरे, दौरे से संबंधित दुर्घटनाओं या संक्रमणों के कारण वयस्कता से पहले मर जाते हैं¹। Dravet सिंड्रोम विश्व स्तर पर होता है और किसी विशेष भौगोलिक क्षेत्र या जातीय समूह में केंद्रित नहीं है। वर्तमान में, यह अनुमान लगाया गया है कि U.S. (~16,000), UK, EU-4 और Japan में 38,000 तक लोग Dravet सिंड्रोम के साथ रह रहे हैं।² Dravet सिंड्रोम के साथ रहने वाले लोगों के लिए कोई स्वीकृत रोग-संशोधित थेरेपी नहीं हैं।

Zorevunersen के बारे में

Zorevunersen एक जांच एंटीसेंस ओलिगोन्यूक्लियोटाइड है जिसे SCN1A जीन की गैर-उत्परिवर्तित (wild-type) प्रति से मस्तिष्क कोशिकाओं में कार्यात्मक NaV1.1 प्रोटीन उत्पादन बढ़ाकर Dravet सिंड्रोम के अंतर्निहित कारण का इलाज करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। कार्रवाई के इस अत्यधिक विभेदित तंत्र का उद्देश्य एंटी-सीजर दवाओं के साथ हासिल की गई से परे दौरे की आवृत्ति को कम करना और न्यूरोडेवलपमेंट, अनुभूति और व्यवहार में सुधार करना है। Zorevunersen ने रोग संशोधन की क्षमता का प्रदर्शन किया है और FDA और EMA द्वारा अनाथ दवा पदनाम दिया गया है। FDA ने zorevunersen को दुर्लभ बाल रोग पदनाम और SCN1A जीन में gain-of-function से जुड़े नहीं एक पुष्ट उत्परिवर्तन के साथ Dravet सिंड्रोम के उपचार के लिए Breakthrough Therapy Designation भी दिया है। Stoke का Dravet सिंड्रोम के लिए zorevunersen को विकसित और व्यावसायीकरण करने के लिए Biogen के साथ एक रणनीतिक सहयोग है। सहयोग के तहत, Stoke संयुक्त राज्य अमेरिका, कनाडा और मेक्सिको में zorevunersen के लिए विशेष अधिकार बरकरार रखता है; Biogen को विश्व के बाकी हिस्सों में विशेष व्यावसायीकरण अधिकार प्राप्त होते हैं।

EMPEROR अध्ययन के बारे में

EMPEROR फेज 3 अध्ययन (NCT06872125) एक वैश्विक, डबल-ब्लाइंड, शैम-नियंत्रित अध्ययन है जो 2 से <18 वर्ष की आयु के बच्चों में zorevunersen की प्रभावकारिता, सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन कर रहा है, जिनमें Dravet सिंड्रोम है और SCN1A जीन में एक पुष्ट वैरिएंट है जो gain-of-function से जुड़ा नहीं है। परीक्षण वर्तमान में संयुक्त राज्य अमेरिका, यूनाइटेड किंगडम और जापान में लगभग 150 रोगियों का नामांकन कर रहा है जो एक NDA का समर्थन करने के लिए अनुमानित हैं। कम से कम 20 अतिरिक्त रोगियों के 2026 की दूसरी तिमाही से शुरू होकर जर्मनी, स्पेन, फ्रांस और इटली में नामांकन की उम्मीद है। प्रतिभागियों को 8-सप्ताह की बेसलाइन अवधि के बाद 52-सप्ताह की उपचार अवधि के लिए इंट्राथेकल प्रशासन के माध्यम से zorevunersen या एक शैम तुलनाकर्ता प्राप्त करने के लिए 1:1 यादृच्छिक किया जाता है। अध्ययन उपचार अवधि की समाप्ति के बाद, योग्य प्रतिभागियों को एक OLE अध्ययन के हिस्से के रूप में zorevunersen के साथ चल रहे उपचार की पेशकश की जाएगी। अध्ययन का प्राथमिक समापन बिंदु शैम की तुलना में zorevunersen प्राप्त करने वाले रोगियों में सप्ताह 28 पर प्रमुख मोटर दौरे की आवृत्ति में बेसलाइन से प्रतिशत परिवर्तन है। प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदु प्रमुख मोटर दौरे की आवृत्ति पर प्रभाव की स्थायित्व और Vineland-3 सबडोमेन द्वारा मापी गई व्यवहार और अनुभूति में सुधार हैं, जिसमें अभिव्यंजक संचार, ग्रहणशील संचार, पारस्परिक संबंध, सामना करने के कौशल और व्यक्तिगत कौशल शामिल हैं। अतिरिक्त समापन बिंदुओं में सुरक्षा, Clinician Global Impression of Change (CGI-C), Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) और Bayley Scales of Infant Development (BSID-IV) शामिल हैं। अधिक जानकारी के लिए, https://www.emperorstudy.com/ पर जाएं।

Stoke Therapeutics के बारे में

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK), एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो RNA दवा के साथ शरीर की क्षमता का उपयोग करके प्रोटीन अभिव्यक्ति को बहाल करने के लिए समर्पित है। Stoke के स्वामित्व वाले TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) दृष्टिकोण का उपयोग करते हुए, Stoke स्वाभाविक रूप से होने वाले प्रोटीन स्तरों को चुनिंदा रूप से बहाल करने के लिए एंटीसेंस ओलिगोन्यूक्लियोटाइड्स (ASOs) विकसित कर रहा है। विकास में Stoke की पहली दवा, zorevunersen, ने Dravet सिंड्रोम वाले रोगियों में रोग संशोधन की क्षमता का प्रदर्शन किया है और वर्तमान में एक फेज 3 अध्ययन में मूल्यांकन किया जा रहा है। Stoke का प्रारंभिक फोकस केंद्रीय तंत्रिका तंत्र और आंख के रोग हैं जो सामान्य प्रोटीन स्तर के ~50% के नुकसान (haploinsufficiency) के कारण होते हैं। अवधारणा का प्रमाण अन्य अंगों, ऊतकों और प्रणालियों में प्रदर्शित किया गया है, जो Stoke के स्वामित्व वाले दृष्टिकोण की व्यापक क्षमता का समर्थन करता है। Stoke का मुख्यालय Bedford, Massachusetts में है। अधिक जानकारी के लिए, https://www.stoketherapeutics.com/ पर जाएं।

Stoke Therapeutics सावधानी नोट फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट्स के संबंध में

इस प्रेस विज्ञप्ति में Private Securities Litigation Reform Act of 1995 के "safe harbor" प्रावधानों के अर्थ के भीतर फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट्स शामिल हैं, जिसमें शामिल हैं, लेकिन इन तक सीमित नहीं हैं: Dravet सिंड्रोम के अंतर्निहित कारणों का इलाज करने और संकेतित खुराक स्तरों पर या बिल्कुल भी दौरे को कम करने या व्यवहार और अनुभूति में सुधार दिखाने के लिए zorevunersen की क्षमता; zorevunersen के संभावित लाभ, सुरक्षा और प्रभावकारिता; नैदानिक परीक्षणों, डेटा रीडआउट, नियामक बैठकों, नियामक निर्णयों और अन्य प्रस्तुतियों का समय और अपेक्षित प्रगति; FDA के साथ कंपनी की बैठक और चर्चा की विशेषता; और प्रकट किए गए त्वरित समय सीमा पर या बिल्कुल भी NDA सबमिशन या स्वीकृति प्राप्त करने की कंपनी की क्षमता। "plan," "potential," "will," "continue," "expect," जैसे शब्दों सहित स्टेटमेंट्स या भविष्य काल में समान शब्द और स्टेटमेंट्स फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट्स हैं। ये फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट्स जोखिम और अनिश्चितताओं, साथ ही धारणाओं को शामिल करते हैं, जो यदि वे गलत साबित होते हैं या पूरी तरह से साकार नहीं होते हैं, तो Stoke के परिणाम ऐसे फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट्स द्वारा व्यक्त या निहित परिणामों से भौतिक रूप से भिन्न हो सकते हैं, जिसमें शामिल हैं, लेकिन इन तक सीमित नहीं हैं, जोखिम और अनिश्चितताएं संबंधित: कंपनी की अपने उत्पाद उम्मीदवारों को आगे बढ़ाने, नियामक स्वीकृति प्राप्त करने और अंततः व्यावसायीकरण करने की क्षमता; यदि सहयोगी अपने समझौतों का उल्लंघन या समाप्ति करते हैं, तो कंपनी को अनुमानित वित्तीय या अन्य लाभ नहीं मिलेंगे; संभावना है कि कंपनी और Biogen zorevunersen के विकास में सफल नहीं हो सकते हैं और यदि सफल होते हैं, तो वे zorevunersen को सफलतापूर्वक व्यावसायीकरण करने में असमर्थ हो सकते हैं; एक नैदानिक परीक्षण में सकारात्मक परिणाम बाद के परीक्षणों में दोहराए नहीं जा सकते हैं या प्रारंभिक चरण के नैदानिक परीक्षणों में सफलताएं बाद के चरण के परीक्षणों में परिणामों की भविष्यवाणी नहीं कर सकती हैं; कंपनी की अपनी बौद्धिक संपदा की रक्षा करने की क्षमता; कंपनी की 2028 तक विकास गतिविधियों को फंड करने और विकास लक्ष्यों को प्राप्त करने की क्षमता; और अन्य जोखिम और अनिश्चितताएं जो 31 दिसंबर, 2024 को समाप्त वर्ष के लिए फॉर्म 10-K पर अपनी वार्षिक रिपोर्ट में, फॉर्म 10-Q पर अपनी त्रैमासिक रिपोर्ट में, और Securities and Exchange Commission के साथ फाइल किए गए अन्य दस्तावेजों में "Risk Factors" शीर्षक के तहत वर्णित हैं। ये फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट्स केवल इस प्रेस विज्ञप्ति की तारीख के अनुसार बोलते हैं, और कंपनी इसके बाद की तारीख के बाद घटनाओं या परिस्थितियों को प्रतिबिंबित करने के लिए किसी भी फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट्स को संशोधित या अपडेट करने के लिए कोई दायित्व नहीं लेती है।

संदर्भ:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Stoke Therapeutics के प्रारंभिक अनुमानों के आधार पर, जिसने पिछले 85 वर्षों में देश-विशिष्ट जन्म दरों का उपयोग करके वार्षिक घटनाओं को व्यापकता के लिए बढ़ाया और Dravet-विशिष्ट मृत्यु दर के लिए समायोजित किया। अनुमान Wu et al., Pediatrics, 2015 द्वारा प्रकाशित घटना दरों पर आधारित है।

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