REGENXBIO 2026 की प्रमुख उत्प्रेरकों को उजागर करता है और लीड ड्यूशेन जीन थेरेपी कार्यक्रम में सकारात्मक दीर्घकालिक कार्यात्मक परिणामों की घोषणा करता है

• नए चरण I/II RGX-202 कार्यात्मक डेटा ने 18 महीनों में महत्वपूर्ण खुराक पर दीर्घकालिक, टिकाऊ उपचार प्रभाव का प्रदर्शन किया 
• पुष्टिकरण परीक्षण में मजबूत रोगी नामांकन जारी है, अपेक्षा है कि अधिकांश रोगियों को वर्ष के मध्य में नियोजित BLA फाइलिंग तक खुराक दी जाएगी
• 2026 में FDA PDUFA निर्णय और कई महत्वपूर्ण टॉप-लाइन डेटा रीडआउट की उम्मीद है जो 2026-2028 में संभावित व्यावसायिक लॉन्च का समर्थन करेंगे
• इन-हाउस विनिर्माण और रणनीतिक वैश्विक साझेदारियां व्यावसायिक तत्परता को बढ़ा रही हैं
• बुधवार, 14 जनवरी को 44वीं वार्षिक J.P. Morgan हेल्थकेयर कॉन्फ्रेंस में प्रस्तुति

ROCKVILLE, Md., 11 जनवरी, 2026 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) ने दुर्लभ और रेटिना रोगों के लिए AAV जीन थेरेपी की अपनी पाइपलाइन में प्रगति और आगामी अपेक्षित मील के पत्थरों पर प्रकाश डाला। 

"2026 REGENXBIO के लिए एक परिवर्तनकारी वर्ष बनने जा रहा है, क्योंकि हम अपने तीन उन्नत-चरण संपत्तियों से दो निकट-अवधि उत्प्रेरकों के साथ व्यावसायिक चरण में प्रवेश कर रहे हैं और निरंतर विकास के लिए एक स्पष्ट मार्ग है," REGENXBIO के अध्यक्ष और CEO, Curran Simpson ने कहा। "हम अपने Duchenne कार्यक्रम के लिए रोमांचक नए दीर्घकालिक डेटा के साथ वर्ष शुरू कर रहे हैं, जो यह प्रदर्शित करता है कि हमारी सभी कार्यक्रमों में चिकित्सीय लाभ की क्षमता को अधिकतम करने की हमारी व्यापक रणनीति रोगियों के लिए सकारात्मक परिणाम दे रही है। हम संभावित रूप से जीवन बदलने वाली जीन थेरेपी की खोज, विकास और निर्माण के लिए उच्च मानक स्थापित करना जारी रख रहे हैं; इस वर्ष हम जरूरतमंद रोगियों के लिए इन दवाओं के सफल लॉन्च को सक्षम करने के लिए अपनी व्यावसायिक तत्परता को आगे बढ़ाने पर तीव्रता से ध्यान केंद्रित कर रहे हैं।

क्लिनिकल कार्यक्रम अपडेट और 2026 अपेक्षित मील के पत्थर 

Duchenne मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए RGX-202
नया कार्यात्मक डेटा

• REGENXBIO ने आज AFFINITY DUCHENNE^® परीक्षण (n=4) के चरण I/II भाग में महत्वपूर्ण खुराक के साथ उपचारित रोगियों से नया, सकारात्मक 18-महीने का कार्यात्मक डेटा घोषित किया। सभी रोगियों ने स्थापित cTAP रोग प्रगति मॉडल का उपयोग करते हुए North Star Ambulatory Assessment (NSAA) पर अपेक्षित रोग प्रक्षेपवक्र से अधिक प्रदर्शन किया। RGX-202 प्राप्तकर्ताओं ने cTAP की तुलना में औसतन 7.4 अंकों में सुधार किया। इन्हीं रोगियों ने उपचार के 12 महीने बाद cTAP की तुलना में औसतन 6.6 अंकों में सुधार किया। कंपनी मार्च 2026 में MDA क्लिनिकल और साइंटिफिक कॉन्फ्रेंस में अतिरिक्त चरण I/II सुरक्षा, बायोमार्कर और कार्यात्मक डेटा साझा करने की योजना बना रही है।

क्लिनिकल परीक्षण और नियामक मील के पत्थर

• REGENXBIO को 2026 की शुरुआती Q2 में महत्वपूर्ण टॉपलाइन डेटा साझा करने और 2026 के मध्य में त्वरित अनुमोदन मार्ग के तहत बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) जमा करने की उम्मीद है। अक्टूबर 2025 में महत्वपूर्ण परीक्षण (n=30) में नामांकन पूरा होने के बाद, कंपनी पुष्टिकरण परीक्षण में नामांकन जारी रखे हुए है और BLA फाइलिंग के समय इस परीक्षण का अधिकांश भाग नामांकित होने की उम्मीद है।
• FDA और European Medical Association (EMA) के साथ नियामक बातचीत 1H 2026 के लिए योजनाबद्ध है, जो AFFINITY DUCHENNE^® परीक्षण के वैश्विक विस्तार का समर्थन करती है।

MPS II के लिए Clemidsogene lanparvovec (RGX-121), जिसे Hunter सिंड्रोम के रूप में भी जाना जाता है

• FDA PDUFA लक्षित तिथि 8 फरवरी, 2026 है। FDA अनुमोदन के परिणामस्वरूप Priority Review Voucher (PRV) की प्राप्ति होगी, जिस पर REGENXBIO के पास पूर्ण अधिकार हैं।
• भागीदार Nippon Shinyaku, अपनी अमेरिकी सहायक कंपनी NS Pharma के साथ, संभावित अनुमोदन के बाद clemidsogene lanparvovec का व्यावसायीकरण करने के लिए तैयार है। REGENXBIO Rockville, Md. में अपने इन-हाउस Manufacturing Innovation Center में क्लिनिकल और व्यावसायिक विनिर्माण का नेतृत्व करने की योजना बना रहा है।

wet age-related macular degeneration (wet AMD) और diabetic retinopathy (DR) के लिए Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314)
Sura-vec को AbbVie के सहयोग से विकसित किया जा रहा है, और यदि अनुमोदित होता है, तो यह गैर-दुर्लभ रोग के लिए पहली जीन थेरेपी हो सकती है।

• Sura-vec wet AMD के लिए पहली जीन थेरेपी बनने के रास्ते पर है। REGENXBIO को Q4 2026 में सबरेटिनल डिलीवरी का उपयोग करते हुए sura-vec के ATMOSPHERE^® और ASCENT^® महत्वपूर्ण परीक्षणों से टॉप-लाइन डेटा की उम्मीद है।
• REGENXBIO सुप्राकोरॉइडल डिलीवरी का उपयोग करते हुए DR के लिए sura-vec का दो-भाग वाला शैम इंजेक्शन-नियंत्रित चरण IIb/III परीक्षण शुरू करेगा। कंपनी को पहले रोगी को खुराक दिए जाने पर AbbVie से $100 मिलियन का मील का पत्थर भुगतान प्राप्त होगा, जिसकी उम्मीद 1H 2026 है।

अग्रणी जीन थेरेपी क्षमताएं 
REGENXBIO उन एकमात्र जीन थेरेपी कंपनियों में से एक है जिसके पास कैप्सिड इंजीनियरिंग और खोज से लेकर व्यावसायिक-तैयार विनिर्माण तक पूरी तरह से इन-हाउस, एंड-टू-एंड क्षमताएं हैं, जो विश्वसनीय रूप से आपूर्ति को स्केल करने और अपने जीन थेरेपी पोर्टफोलियो की ब्लॉकबस्टर क्षमता को साकार करने के लिए डिज़ाइन की गई हैं। REGENXBIO Manufacturing Innovation Center में, Rockville, Md. में, REGENXBIO संभावित व्यावसायिक लॉन्च के लिए आपूर्ति बनाना जारी रखने की उम्मीद करता है। RGX-202 के लिए प्रक्रिया प्रदर्शन योग्यता लॉट पूरे किए गए हैं।

REGENXBIO कैप्सिड खोज और इंजीनियरिंग के माध्यम से AAV जीन डिलीवरी की चिकित्सीय क्षमता का विस्तार करना जारी रखे हुए है। कंपनी एक नए कैप्सिड का उपयोग करते हुए geographic atrophy के उपचार के लिए IND तत्परता के करीब पहुंच रही है जिसने आंख में सुप्राकोरॉइडल डिलीवरी के माध्यम से उच्च ट्रांसजीन अभिव्यक्ति का प्रदर्शन किया है।

J.P. Morgan हेल्थकेयर कॉन्फ्रेंस प्रस्तुति
अध्यक्ष और CEO Curran Simpson बुधवार, 14 जनवरी, 2026 को सुबह 10:30 बजे PT पर J.P Morgan हेल्थकेयर कॉन्फ्रेंस में प्रस्तुत करेंगे। प्रस्तुति का लाइव वेबकास्ट REGENXBIO की वेबसाइट के Investors अनुभाग में www.regenxbio.com पर एक्सेस किया जा सकता है। प्रस्तुति के बाद लगभग 30 दिनों के लिए वेबकास्ट का संग्रहीत रीप्ले उपलब्ध रहेगा।

REGENXBIO Inc. के बारे में
REGENXBIO एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जिसका मिशन जीन थेरेपी की उपचारात्मक क्षमता के माध्यम से जीवन में सुधार करना है। 2009 में अपनी स्थापना के बाद से, REGENXBIO ने AAV जीन थेरेपी के क्षेत्र में अग्रणी काम किया है। REGENXBIO दुर्लभ और रेटिना रोगों के लिए एक-बार के उपचार की उन्नत-चरण पाइपलाइन को आगे बढ़ा रहा है, जिसमें Duchenne के उपचार के लिए RGX-202; MPS II के उपचार के लिए clemidsogene lanparvovec (RGX-121) और MPS I के उपचार के लिए RGX-111, दोनों Nippon Shinyaku के साथ साझेदारी में; और AbbVie के सहयोग से wet AMD और diabetic retinopathy के उपचार के लिए surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) शामिल हैं। हजारों रोगियों का REGENXBIO के AAV प्लेटफॉर्म से उपचार किया गया है, जिसमें Novartis के ZOLGENSMA^® प्राप्त करने वाले शामिल हैं। REGENXBIO की खोजी जीन थेरेपी में लाखों लोगों के लिए स्वास्थ्य सेवा वितरण के तरीके को बदलने की क्षमता है। अधिक जानकारी के लिए, कृपया www.REGENXBIO.com पर जाएं।

भविष्योन्मुखी कथन
यह प्रेस विज्ञप्ति "भविष्योन्मुखी कथन" शामिल करती है, Securities Act of 1933 के Section 27A, संशोधित, और Securities Exchange Act of 1934 के Section 21E, संशोधित के अर्थ के भीतर। ये कथन एक विश्वास, अपेक्षा या इरादे को व्यक्त करते हैं और आम तौर पर उन शब्दों के साथ होते हैं जो अनुमानित भविष्य की घटनाओं या परिणामों को व्यक्त करते हैं जैसे "विश्वास," "हो सकता है," "करेंगे," "अनुमान," "जारी रखें," "अनुमान लगाएं," "मान लें," "डिजाइन," "इरादा," "उम्मीद," "कर सकते हैं," "योजना," "संभावित," "भविष्यवाणी," "खोजें," "चाहिए," "होगा" या ऐसे शब्दों की विविधताओं द्वारा या समान अभिव्यक्तियों द्वारा। भविष्योन्मुखी कथनों में अन्य बातों के साथ-साथ REGENXBIO के भविष्य के संचालन, नैदानिक परीक्षण, लागत और नकदी प्रवाह से संबंधित कथन शामिल हैं। REGENXBIO ने इन भविष्योन्मुखी कथनों को अपनी वर्तमान अपेक्षाओं और धारणाओं और REGENXBIO द्वारा अपने अनुभव और ऐतिहासिक रुझानों की अपनी धारणा, वर्तमान स्थितियों और अपेक्षित भविष्य के विकास के साथ-साथ अन्य कारकों के प्रकाश में किए गए विश्लेषणों के आधार पर आधारित किया है जो REGENXBIO परिस्थितियों के तहत उपयुक्त मानता है। हालांकि, क्या वास्तविक परिणाम और विकास REGENXBIO की अपेक्षाओं और भविष्यवाणियों के अनुरूप होंगे, कई जोखिमों और अनिश्चितताओं के अधीन है, जिसमें REGENXBIO, इसके लाइसेंसधारियों और इसके भागीदारों द्वारा संचालित नैदानिक परीक्षणों की नामांकन, प्रारंभ और पूर्णता का समय और सफलता, REGENXBIO और इसके विकास भागीदारों द्वारा संचालित प्रीक्लिनिकल अध्ययनों की प्रारंभ और पूर्णता का समय और सफलता, AbbVie या Nippon Shinyaku से भुगतान का समय या संभावना, किसी भी priority review voucher का मुद्रीकरण, नए उत्पादों का समय पर विकास और लॉन्च, उत्पाद उम्मीदवारों की नियामक अनुमोदन प्राप्त करने और बनाए रखने की क्षमता, उत्पाद उम्मीदवारों और प्रौद्योगिकी के लिए बौद्धिक संपदा सुरक्षा प्राप्त करने और बनाए रखने की क्षमता, REGENXBIO जिन व्यवसाय और बाजारों में संचालित होता है उनमें रुझान और चुनौतियां, उत्पाद उम्मीदवारों के लिए संभावित बाजारों का आकार और विकास और उन बाजारों की सेवा करने की क्षमता, उत्पाद उम्मीदवारों की स्वीकृति की दर और डिग्री, और अन्य कारक शामिल हैं, जिनमें से कई REGENXBIO के नियंत्रण से परे हैं। 31 दिसंबर, 2024 को समाप्त वर्ष के लिए REGENXBIO की वार्षिक रिपोर्ट Form 10-K के "जोखिम कारक" और "वित्तीय स्थिति और संचालन के परिणामों के प्रबंधन की चर्चा और विश्लेषण" अनुभागों और REGENXBIO की तिमाही रिपोर्ट Form 10-Q और अन्य फाइलिंग के तुलनीय "जोखिम कारक" अनुभागों को देखें, जो SEC के साथ दाखिल किए गए हैं और SEC की वेबसाइट WWW.SEC.GOV पर उपलब्ध हैं। इस प्रेस विज्ञप्ति में किए गए सभी भविष्योन्मुखी कथन यहां निहित या संदर्भित सावधानी कथनों द्वारा स्पष्ट रूप से योग्य हैं। अनुमानित वास्तविक परिणाम या विकास साकार नहीं हो सकते हैं या, भले ही काफी हद तक साकार हो जाएं, हो सकता है कि उनके REGENXBIO या इसके व्यवसायों या संचालन पर अपेक्षित परिणाम या प्रभाव न हों। ऐसे कथन भविष्य के प्रदर्शन की गारंटी नहीं हैं और वास्तविक परिणाम या विकास भविष्योन्मुखी कथनों में अनुमानित से भौतिक रूप से भिन्न हो सकते हैं। पाठकों को सावधान किया जाता है कि वे इस प्रेस विज्ञप्ति में निहित भविष्योन्मुखी कथनों पर बहुत अधिक निर्भर न करें। ये भविष्योन्मुखी कथन केवल इस प्रेस विज्ञप्ति की तिथि को बोलते हैं। कानून द्वारा आवश्यक होने के अलावा, REGENXBIO किसी भी दायित्व को नहीं लेता है, और विशेष रूप से किसी भी दायित्व को अस्वीकार करता है, किसी भी भविष्योन्मुखी कथन को अपडेट या संशोधित करने के लिए, चाहे नई जानकारी, भविष्य की घटनाओं या अन्यथा के परिणामस्वरूप।

Zolgensma^® Novartis Gene Therapies का एक पंजीकृत ट्रेडमार्क है। यहां संदर्भित सभी अन्य ट्रेडमार्क REGENXBIO के पंजीकृत ट्रेडमार्क हैं।

संपर्क: 
Dana Cormack
Corporate Communications
Dcormack@regenxbio.com 

George E. MacDougall
Investor Relations
IR@regenxbio.com 

मल्टीमीडिया डाउनलोड करने के लिए मूल सामग्री देखें:https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-highlights-key-2026-catalysts-and-announces-positive-long-term-functional-outcomes-in-lead-duchenne-gene-therapy-program-302657988.html

SOURCE REGENXBIO Inc.