Hope Biosciences Research Foundation Công Bố Kết Quả Thử Nghiệm Giai Đoạn II Đầy Hứa Hẹn Cho Liệu Pháp Tế Bào Gốc Trong Bệnh Parkinson

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–Tổ chức nghiên cứu lâm sàng Hope Biosciences Research Foundation (HBRF) tại khu vực Houston hôm nay công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II nhằm đánh giá liệu pháp tế bào gốc trung mô từ mô mỡ dị loài (HB-adMSCs) của Hope Biosciences dành cho bệnh nhân mắc bệnh Parkinson (PD) ở giai đoạn sớm đến trung bình, một tình trạng hiện được coi là không thể chữa khỏi, ảnh hưởng đến khoảng một triệu người tại Hoa Kỳ, với dự báo dân số bệnh nhân toàn cầu lên đến 25 triệu người vào năm 2050.

Thử nghiệm đã đạt được thành công mục tiêu chính, chứng minh cải thiện có ý nghĩa thống kê về chức năng vận động ở nhóm điều trị so với nhóm giả dược. Thử nghiệm (NCT04995081) là một nghiên cứu ngẫu nhiên cân bằng, mù đôi, đơn trung tâm với 60 người tham gia, 30 người trong nhóm điều trị và 30 người trong nhóm giả dược, yêu cầu sáu lần truyền tĩnh mạch 200 triệu tế bào gốc trong suốt 32 tuần. Kết thúc nghiên cứu là 52 tuần. Các mục tiêu chính bao gồm những thay đổi có ý nghĩa lâm sàng về chức năng vận động, sử dụng cả Trải nghiệm vận động trong sinh hoạt hàng ngày do bệnh nhân báo cáo (MDS-UPDRS Phần II) và Chức năng vận động được đánh giá bởi bác sĩ (MDS-UPDRS Phần III).

Vào cuối nghiên cứu, MDS-UPDRS Phần III được đánh giá bởi bác sĩ đã chứng minh hiệu quả điều trị tiến triển và có ý nghĩa lâm sàng. Sự cải thiện trong nhóm điều trị tăng dần qua các lần truyền liên tiếp, với kích thước hiệu ứng tăng theo thời gian (Cohen's d: Lần truyền 4 = 0,34, Lần truyền 5 = 0,40, Lần truyền 6 = 0,87). Đến lần truyền thứ sáu và cuối cùng, nhóm điều trị đạt được sự thay đổi trung bình từ mức ban đầu là −9,82 điểm so với −0,50 ở nhóm giả dược (RMA sự khác biệt trung bình đã điều chỉnh −9,32; 95% CI [−15,11, −3,54]; p = 0,0023), vượt đáng kể MCID là −3,25. Phân tích Bayesian đã củng cố những phát hiện này, xác nhận tính liên quan thống kê và lâm sàng. Điều trị an toàn và có thể dung nạp ở cả hai nhóm.

"Thời điểm cải thiện của bệnh nhân đang nổi lên như một điểm quan trọng," Donna Chang, Chủ tịch HBRF cho biết. "Các lần truyền sớm cho thấy cải thiện nhỏ về chức năng vận động. Tuy nhiên, đến lần truyền thứ sáu, nhóm điều trị cho thấy sự cải thiện tích lũy lớn nhất. Vào cuối nghiên cứu, chúng tôi thấy điểm số giảm từ đỉnh cao đó. Tóm lại, điều này có nghĩa là cải thiện chức năng vận động có thể thực hiện được thông qua điều trị bằng liệu pháp tế bào này, và điều trị nhất quán, lặp đi lặp lại có thể là con đường triển vọng nhất để tăng cường bền vững chức năng vận động cho những người sống chung với bệnh Parkinson."

Chang cũng nêu bật việc xác thực thiết kế phác đồ như một thành tựu, lưu ý kết quả khác biệt giữa đánh giá của bác sĩ và MDS-UPDRS Phần II do bệnh nhân báo cáo.

"Bản chất chủ quan của báo cáo của bệnh nhân là điều cần được cân bằng trong thiết kế thử nghiệm thông qua việc bao gồm các cơ chế thu thập dữ liệu khách quan hơn, rất quan trọng để đánh giá lợi ích điều trị," Chang giải thích. "Nhìn chung tất cả dữ liệu, trong thử nghiệm này có hiệu quả điều trị rõ ràng. Chúng tôi mong chờ các cuộc họp kết thúc với FDA, và hy vọng một cuộc trò chuyện hiệu quả về cách chúng ta với tư cách là cộng đồng các nhà nghiên cứu có thể tiếp tục cân bằng kết quả do bệnh nhân và bác sĩ báo cáo."

HBRF, một tổ chức phi lợi nhuận 501(c)(3), đã hoàn thành thành công sáu phác đồ được FDA ủy quyền trong PD cho đến nay, bao gồm phác đồ Truy cập Mở rộng Quy mô Trung gian đầu tiên trên toàn cầu cho bệnh nhân từ 76 tuổi trở lên. Đây cũng là thử nghiệm lâm sàng thứ hai của HBRF sử dụng liệu pháp tế bào dị loài. Cả hai đều đã hoàn thành an toàn, đánh dấu một bước tiến nữa hướng tới việc áp dụng rộng rãi hơn các liệu pháp dị loài, giúp mở rộng đáng kể khả năng tiếp cận do chi phí sản xuất giảm và khả năng phục vụ những người có tình trạng sức khỏe không cho phép lưu trữ tế bào gốc của chính họ.

"Chúng tôi đã có vinh dự phục vụ một số lượng đáng kể nam giới và nữ giới sống chung với bệnh Parkinson, với những câu chuyện bệnh cực kỳ đa dạng," Chang tiếp tục. "Đối với thử nghiệm này, chúng tôi không chỉ mong chờ kết quả phân tích chi tiết hiện đang được tiến hành, mà còn để xem xét qua bộ nghiên cứu các xu hướng có thể cung cấp thông tin cho các con đường điều trị Parkinson trong tương lai. Với những kết quả Giai đoạn II đầy khích lệ này trong tay, chúng tôi hy vọng tiến tới thử nghiệm xác nhận Giai đoạn III có thể đưa chúng ta đến gần hơn với một lựa chọn điều trị mới có ý nghĩa cho bệnh nhân."

Tìm hiểu thêm tại hopebio.org.

Liên hệ

Liên hệ Truyền thông:

Jan Shultis

281-725-1272