Nền tảng Exosome EXO 001 đầu tiên trên thế giới cho phép CAR-T đa mục tiêu trong cơ thể sống điều trị các khối u đặc

Được phát triển chung bởi Bệnh viện Đại học Y khoa Trung Quốc và Ever Supreme Bio Technology, nền tảng này đã chứng minh khả năng loại bỏ khối u tiền lâm sàng ấn tượng trên nhiều mô hình

ĐÀI TRUNG, 13 tháng 2, 2026 /PRNewswire/ — Ung thư từ lâu đã được xếp vào hàng nguyên nhân gây tử vong hàng đầu tại Đài Loan, và khối u đặc chiếm hơn 90% các trường hợp ung thư trên toàn thế giới—khiến chúng trở thành thách thức lớn nhất đối với liệu pháp tế bào CAR-T. Bệnh viện Đại học Y khoa Trung Quốc (CMUH) hôm nay công bố rằng, hợp tác với Ever Supreme Bio Technology, đã phát triển thành công nền tảng exosome có mục tiêu EXO 001 đầu tiên trên thế giới, một công nghệ đột phá cho phép lập trình trực tiếp tế bào T trong cơ thể để tạo ra các tế bào CAR-T dựa trên nanobody đa mục tiêu.

Trong nhiều mô hình động vật khối u đặc, EXO 001 đã chứng minh hiệu quả điều trị đáng kể, bao gồm việc loại bỏ hoàn toàn khối u trong một số trường hợp được chọn, mang lại chiến lược điều trị hoàn toàn mới cho bệnh nhân ung thư ác tính giai đoạn muộn.

Lập trình miễn dịch trong cơ thể vượt qua các hạn chế của liệu pháp CAR-T thông thường

Theo Giám đốc CMUH, Tiến sĩ Der-Yang Cho, cả liệu pháp CAR-T tự thân và đồng loại hiện nay đều dựa vào quy trình sản xuất tế bào ngoài cơ thể phức tạp và tốn thời gian. Đối với bệnh nhân có khối u đặc tiến triển nhanh, các phương pháp này thường quá chậm để đáp ứng nhu cầu lâm sàng và vẫn bị hạn chế bởi đào thải miễn dịch, thất bại trong sản xuất và chi phí cao.

Sự đổi mới cốt lõi của EXO 001 nằm ở việc định vị lại exosome làm chất mang cho lập trình miễn dịch trong cơ thể, đại diện cho sự tiến hóa tiên tiến của nền tảng CAR001 hiện đang được đánh giá lâm sàng.

Sau khi tiêm tĩnh mạch, EXO 001 lưu thông qua các cơ quan miễn dịch chính như lá lách, nơi nó chính xác cung cấp gen Nb-CAR.BiTE cho các tế bào T dương tính CD3. Điều này cho phép lập trình di truyền trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân, chuyển đổi tế bào T tự nhiên thành tế bào CAR-T đa mục tiêu có khả năng xâm nhập khối u đặc, tiêu diệt tế bào ung thư và phá vỡ vi môi trường khối u ức chế miễn dịch.

Thiết kế này cho phép các tế bào miễn dịch được "huấn luyện trong cơ thể và triển khai ngay lập tức," kết hợp khả năng tương thích miễn dịch của liệu pháp CAR-T tự thân với tính khả dụng và Khả năng mở rộng thường liên quan đến các phương pháp đồng loại—một yếu tố thiết yếu trong hiệu quả của EXO 001 chống lại khối u đặc. 

Dữ liệu động vật thuyết phục

Kết quả tiền lâm sàng thuyết phục: Loại bỏ khối u và kéo dài thời gian sống

Tiến sĩ Cho lưu ý rằng trong các mô hình chuột ung thư đại trực tràng, ung thư tuyến tụy, khối u não ác tính và ung thư buồng trứng, việc tiêm tĩnh mạch EXO 001 đã tạo ra thành công các tế bào CAR-T trong cơ thể. Các tế bào này xâm nhập hiệu quả vào vi môi trường khối u, ức chế đáng kể sự phát triển của khối u và kéo dài thời gian sống từ hai đến ba lần. Ở một số động vật, khối u đã được loại bỏ hoàn toàn với kết quả dài hạn, không tái phát.

Bằng cách sử dụng exosome làm phương tiện vận chuyển gen và thuốc, EXO 001 đạt được khả năng tương thích sinh học và an toàn cao hơn so với vector virus hoặc vật liệu lipid tổng hợp. Phương pháp này làm giảm khả năng gây miễn dịch, giảm thiểu nguy cơ bão cytokine và hình thành kháng thể kháng thuốc, đồng thời giảm tổng thể rủi ro liên quan đến miễn dịch.

Một nền tảng với lợi thế lâm sàng và công nghiệp rõ ràng

Wen-Liang Huang, Tổng giám đốc của Ever Supreme Bio Technology, nhấn mạnh rằng EXO 001 không chỉ mang lại sự đổi mới học thuật mà còn có tiềm năng chuyển đổi và thương mại hóa mạnh mẽ, bao gồm:      

1. Nguồn gốc từ dòng tế bào đơn với chất lượng ổn định
   Exosome có nguồn gốc từ một dòng tế bào đã được thiết kế giảm thiểu sự biến đổi của nhà cung cấp và hỗ trợ sản xuất tiêu chuẩn hóa và kiểm soát chất lượng.
2. Sản xuất có Khả năng mở rộng phù hợp với tiêu chuẩn quốc tế
   Sản xuất có thể được thực hiện trong các hệ thống tự động, khép kín hoàn toàn tuân thủ các quy định của FDA Hoa Kỳ cho các liệu pháp dựa trên tế bào.
3. Sẵn sàng sử dụng ngay
   Loại bỏ nhu cầu nuôi cấy tế bào ngoài cơ thể đặc thù cho bệnh nhân hoặc người hiến tặng, cho phép can thiệp kịp thời cho các khối u đặc tiến triển nhanh.
4. Lợi thế về chi phí và cải thiện khả năng tiếp cận
   Giảm đáng kể chi phí sản xuất tổng thể so với sản xuất CAR-T tự thân truyền thống.
5. Khả năng mở rộng nền tảng
   Ngoài khối u đặc, nền tảng có thể được điều chỉnh để mang các gen CAR khác nhau, axit nucleic hoặc thuốc phân tử nhỏ, hỗ trợ nhiều chỉ định điều trị.
6. Tiềm năng cho miễn dịch kháng khối u dài hạn
   Các nghiên cứu trên động vật chỉ ra việc cảm ứng các tế bào CAR-T với đặc tính trí nhớ miễn dịch, cho thấy hiệu quả chống ung thư bền vững hơn.

Động lực toàn cầu trong phát triển CAR-T trong cơ thể

Trong những năm gần đây, CAR-T trong cơ thể đã nổi lên như một trọng tâm chính cho các công ty dược phẩm toàn cầu hàng đầu. Các công ty như Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb và AbbVie đã tích cực đầu tư vào vector virus, hạt nano lipid và công nghệ lập trình miễn dịch dựa trên chất mang nano để vượt qua các hạn chế của liệu pháp CAR-T thông thường trong khối u đặc.

Trong bối cảnh toàn cầu này, nền tảng exosome có mục tiêu EXO 001—được phát triển chung bởi CMUH và Ever Supreme Bio Technology—nổi bật với việc sử dụng exosome tự nhiên có khả năng tương thích sinh học cao, mang đến phương pháp tiếp cận khác biệt và có khả năng cạnh tranh quốc tế.

Các bước tiếp theo hướng tới chuyển đổi lâm sàng

Nghiên cứu này đã được chấp nhận xuất bản trên tạp chí được công nhận quốc tế Advanced Science (tháng 1 năm 2026), đã được cấp bằng sáng chế tại Hoa Kỳ và các quốc gia khác, và đã hoàn thành chuyển giao công nghệ. Phát triển sản xuất và chuẩn bị thử nghiệm lâm sàng hiện đang được tiến hành, với các thử nghiệm trên người đầu tiên dự kiến sớm nhất vào năm tới, nhắm vào bệnh nhân ung thư đại trực tràng, ung thư tuyến tụy, khối u não ác tính và ung thư buồng trứng.

Nền tảng EXO 001 đại diện cho một chân trời mới cho liệu pháp miễn dịch khối u đặc và một bước tiến đầy hứa hẹn cho bệnh nhân ung thư giai đoạn muộn.

Xem nội dung gốc để tải xuống đa phương tiện:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

NGUỒN China Medical University Hospital