QurAlis ने स्पोरैडिक ALS के लिए विकास में प्रथम-श्रेणी की प्रिसिजन मेडिसिन QRL-201 के ANQUR क्लिनिकल ट्रायल में रोग की प्रगति और टारगेट एंगेजमेंट पर प्रभाव प्रदर्शित किए

स्पोरैडिक ALS रोगियों में पहला क्लिनिकल विकास कार्यक्रम जो STATHMIN-2 अभिव्यक्ति को बहाल करने की क्षमता, न्यूरोफिलामेंट बायोमार्कर पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण प्रभाव, और ALSFRS-R द्वारा मापी गई रोग प्रगति को धीमा करने की समग्र प्रवृत्ति दिखाता है

उपसमूह विश्लेषण ने ALSFRS-R पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण प्रभाव दिखाया

अंतरिम डेटा ANQUR प्रोटोकॉल में ओपन-लेबल विस्तारित खुराक अवधि को शामिल करने का समर्थन करता है; कनाडा में अनुमोदन प्राप्त हुआ और अन्य क्षेत्रों में नियामक समीक्षा के तहत; 2027 में QRL-201 को महत्वपूर्ण चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण में आगे बढ़ाने की तैयारी चल रही है

कैम्ब्रिज, मास.–(बिजनेस वायर)–QurAlis Corporation ("QurAlis"), एक क्लिनिकल-चरण की बायोटेक्नोलॉजी कंपनी जो वैज्ञानिक सफलताओं को शक्तिशाली सटीक चिकित्सा में बदल रही है जिसमें न्यूरोडीजेनेरेटिव और न्यूरोलॉजिकल बीमारियों की गति को बदलने की क्षमता है, ने आज एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) से पीड़ित लोगों में QRL-201 के अपने प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट चरण 1/2 ANQUR क्लिनिकल परीक्षण से अंतरिम डेटा की घोषणा की। इस अध्ययन के परिणामों ने प्रदर्शित किया कि QRL-201 का ALS रोगियों में रोग प्रगति पर प्रभाव था; यह प्रभाव क्लिनिकल प्रभावकारिता के मार्करों और क्लिनिकल रूप से प्रासंगिक बायोमार्कर में परिवर्तन के साथ-साथ लक्ष्य संलग्नता द्वारा पुष्ट किया गया।

QRL-201 एक प्रथम-श्रेणी का, शक्तिशाली एंटीसेंस ओलिगोन्यूक्लियोटाइड (ASO) सटीक चिकित्सीय है जो ALS रोगियों में STATHMIN-2 (STMN2) अभिव्यक्ति को बहाल करने के लिए विकास में है, जिसका उद्देश्य रोग प्रगति को संशोधित करना और परिणामों में सुधार करना है। STMN2 एक प्रोटीन है जो मांसपेशी संरक्षण के लिए महत्वपूर्ण है जो TDP-43 द्वारा नियंत्रित होता है और अधिकांश ALS रोगियों में डाउनरेगुलेटेड होता है। ANQUR (QRL-201-01; NCT05633459) ALS से पीड़ित लोगों में STMN2 अभिव्यक्ति को बचाने के लिए संभावित चिकित्सा का मूल्यांकन करने वाला पहला क्लिनिकल परीक्षण है। ANQUR अध्ययन एक डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन है जिसने अध्ययन के खुराक वृद्धि (n=17) और खुराक-सीमा खोज (DRF) (n=52) चरणों में कुल 69 रोगियों को खुराक दी।

"मैं QRL-201 के ANQUR क्लिनिकल परीक्षण से इन डेटा से उत्साहित हूं। लक्ष्य संलग्नता बायोमार्करों, रोग बायोमार्कर जैसे न्यूरोफिलामेंट, और क्लिनिकल उपायों पर प्रभावों का संयोजन बहुत आशाजनक है और प्रारंभिक चरण के क्लिनिकल परीक्षण से देखना उल्लेखनीय है," मेरिट ई. कुडकोविज़, एम.डी., एम.एससी., निदेशक, Sean M. Healey & AMG Center for ALS और Mass General Brigham Neuroscience Institute के कार्यकारी निदेशक, और हार्वर्ड मेडिकल स्कूल में न्यूरोलॉजी के Julieanne Dorn प्रोफेसर ने कहा।

"ALS एक विनाशकारी, घातक न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग है जिसमें महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता है। हमारा मिशन ALS से पीड़ित लोगों के लिए सार्थक अंतर बनाना है। हम मानते हैं कि QRL-201 में रोग प्रगति को संशोधित करने और स्पोरैडिक ALS रोगियों के लिए परिणामों में सुधार करने की क्षमता है," कास्पर रोएट, पीएच.डी., CEO और QurAlis के सह-संस्थापक ने कहा। "ANQUR क्लिनिकल परीक्षण से ये परिणाम STMN2 जीवविज्ञान की हमारी समझ और ALS रोग प्रगति पर सकारात्मक प्रभाव डालने के लिए STMN2 बहाली की क्षमता के साथ अच्छी तरह से संरेखित हैं। हम ANQUR क्लिनिकल परीक्षण टीम, प्रतिभागियों और उनके परिवारों के आभारी हैं, और ALS से पीड़ित लोगों के लिए अत्यधिक आवश्यक सटीक चिकित्सा विकल्प प्रदान करने के लिए QRL-201 क्लिनिकल कार्यक्रम को आगे बढ़ाने के लिए उत्सुक हैं।"

ANQUR क्लिनिकल परीक्षण के अंतरिम विश्लेषण के परिणाम दिखाते हैं:

• लक्ष्य संलग्नता, ऊतक विश्लेषण के माध्यम से पुष्ट, रीढ़ की हड्डी और मोटर कॉर्टेक्स में व्यापक वितरण के साथ, STMN2 के सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण बढ़े हुए स्तर, अनुमानित चिकित्सीय लक्ष्य से ऊपर, और STMN2 मिस-स्प्लिसिंग का सुधार, प्राकृतिक इतिहास नमूनों के एक समूह की तुलना में।
• कम खुराक समूह में फॉस्फोराइलेटेड न्यूरोफिलामेंट हेवी (pNfH) में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और क्लिनिकल रूप से सार्थक कमी।
• स्पोरैडिक रोगियों में ALSFRS-R में गिरावट को धीमा करने की एक उत्साहजनक प्रवृत्ति, जिसमें ग्रॉस मोटर सब-स्कोर पर एक मजबूत प्रवृत्ति शामिल है, जो रोगी की स्वतंत्रता के लिए महत्वपूर्ण है।
• बेसलाइन न्यूरोफिलामेंट लाइट के उच्चतम स्तर वाले रोगियों को छोड़कर एक पोस्ट-हॉक विश्लेषण में, जो तेज रोग प्रगति से जुड़ा है, प्लेसबो की तुलना में उपचारित स्पोरैडिक ALS रोगियों में छह-महीने (24 सप्ताह) के समयबिंदु पर ALSFRS-R में गिरावट का सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और क्लिनिकल रूप से सार्थक धीमा होना था।
• QRL-201 आम तौर पर सुरक्षित था और अच्छी तरह से सहन किया गया, अधिकांश प्रतिकूल घटनाओं (AEs) को हल्के या मध्यम के रूप में रिपोर्ट किया गया। अध्ययन के सभी चरणों के दौरान, और हाल ही में दिसंबर 2025 में, अनब्लाइंडेड डेटा सुरक्षा निगरानी बोर्ड ने अध्ययन को बिना किसी संशोधन के जारी रखने की सिफारिश की है।

ये डेटा ANQUR क्लिनिकल परीक्षण प्रोटोकॉल में ओपन-लेबल विस्तारित खुराक अवधि का समर्थन करते हैं जिसके तहत सभी योग्य परीक्षण प्रतिभागियों को अध्ययन के DRF भाग की कम खुराक पर QRL-201 प्राप्त करने का अवसर दिया जाएगा। ANQUR क्लिनिकल परीक्षण की ओपन-लेबल विस्तारित खुराक अवधि को कनाडा में अनुमोदित किया गया है और वर्तमान में यूरोपीय संघ और यूनाइटेड किंगडम में नियामक समीक्षा के तहत है। समानांतर में, QurAlis 2027 में QRL-201 को महत्वपूर्ण चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण में आगे बढ़ाने की तैयारी कर रहा है।

STATHMIN-2 के बारे में

STATHMIN-2 (STMN2) एक अच्छी तरह से मान्य प्रोटीन है जो तंत्रिका मरम्मत, अक्षीय स्थिरता, और मांसपेशी संरक्षण के लिए महत्वपूर्ण है और विशेष रूप से मनुष्यों में TDP-43 द्वारा सबसे महत्वपूर्ण रूप से नियंत्रित जीन है। STMN2 में कई ALS RNA अभिव्यक्ति अध्ययनों में सबसे लगातार कम अभिव्यक्ति है। परमाणु TDP-43 के नुकसान से STMN2 के pre-mRNA की मिस-स्प्लिसिंग होती है, जिसके परिणामस्वरूप पूर्ण-लंबाई प्रतिलेख और प्रोटीन का नुकसान होता है। QRL-201, TDP-43 पैथोलॉजी की उपस्थिति में QurAlis के ALS रोगी-व्युत्पन्न मोटर न्यूरॉन रोग मॉडल में STMN2 के कार्य के नुकसान और न्यूरोडीजेनेरेटिव फेनोटाइप को बचाता है। TDP-43 पैथोलॉजी लगभग सभी ALS रोगियों, फ्रंटोटेम्पोरल डिमेंशिया (FTD) के लगभग 50 प्रतिशत रोगियों, डिमेंशिया का दूसरा सबसे आम रूप, और अल्जाइमर रोग (AD) के रोगियों के लगभग एक तिहाई से जुड़ी है। वर्तमान में ALS या FTD के लिए कोई उपचार नहीं है, और ALS और FTD रोगियों के लिए सीमित चिकित्सीय विकल्प उपलब्ध हैं जो प्रभावी चिकित्सा की सख्त आवश्यकता में हैं।

ANQUR क्लिनिकल परीक्षण के बारे में

QRL-201 का चरण 1/2 ANQUR क्लिनिकल परीक्षण (QRL-201-01; NCT05633459) में मूल्यांकन किया जा रहा है, जो एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) से पीड़ित लोगों में STATHMIN-2 (STMN2) अभिव्यक्ति को बचाने के उद्देश्य से एक संभावित चिकित्सा का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया पहला क्लिनिकल अध्ययन है। ANQUR परीक्षण ने खुराक-वृद्धि चरण को पूरा किया, जो कोहोर्ट 1 और 2 से फार्माकोकाइनेटिक विश्लेषण पर आधारित था जिसने प्रदर्शित किया कि QRL-201 के सेरेब्रोस्पाइनल फ्लूइड एक्सपोज़र स्तर लक्षित चिकित्सीय सीमा को पूरा करते हैं या उससे अधिक हैं। अध्ययन तब खुराक सीमा-खोज चरण में आगे बढ़ा, जो QRL-201 के दो खुराक स्तरों का मूल्यांकन कर रहा है और अतिरिक्त बायोमार्कर आकलन को शामिल करता है। अध्ययन वर्तमान में कनाडा, यूनाइटेड किंगडम, और यूरोपीय संघ में सक्रिय है, और इसमें स्पोरैडिक ALS और C9orf72-संबंधित ALS दोनों वाले प्रतिभागी शामिल हैं।

ANQUR क्लिनिकल परीक्षण के बारे में अधिक जानकारी www.clinicaltrials.gov पर पाई जा सकती है।

QurAlis Corporation के बारे में

QurAlis में, हम न्यूरो अग्रदूत हैं जो इलाज की खोज में हैं, वैज्ञानिक सफलताओं को शक्तिशाली सटीक चिकित्सा में अनुवाद करने का साहसपूर्वक प्रयास कर रहे हैं। हम ज्ञान की अथक खोज, शिल्प पर सटीक ध्यान, और करुणा के साथ सहयोगात्मक रूप से काम करते हैं ताकि उन दवाओं की खोज और विकास किया जा सके जो न्यूरोडीजेनेरेटिव और न्यूरोलॉजिकल बीमारियों से पीड़ित लोगों के जीवन को बदलने की क्षमता रखती हैं। QurAlis एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) के लिए सटीक चिकित्सा के विकास में अग्रणी है। ALS के अलावा, QurAlis आनुवंशिकी और क्लिनिकल बायोमार्कर द्वारा परिभाषित गंभीर बीमारियों से पीड़ित रोगियों के लिए प्रभावी रोग-संशोधक चिकित्सा लाने के लिए एक मजबूत सटीक चिकित्सा पाइपलाइन को आगे बढ़ा रहा है। अधिक जानकारी के लिए, कृपया www.quralis.com पर जाएं या हमें X @QurAlisCo या LinkedIn पर फॉलो करें।

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Kathy Vincent
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