Nucleome Therapeutics nomeia primeiro candidato em desenvolvimento pré-clínico

Programa de anticorpo monoclonal agonista de primeira classe para resolução de inflamação com ampla aplicabilidade em doenças inflamatórias crónicas importantes

A evolução da plataforma de genética não codificante da Nucleome revela novas descobertas revolucionárias em áreas de doença com elevada necessidade não satisfeita

OXFORD, Inglaterra, 07 de janeiro de 2026 /PRNewswire/ — A Nucleome Therapeutics ('Nucleome' ou 'a Empresa'), uma empresa que aborda as causas moleculares de doenças inflamatórias através de uma abordagem revolucionária à genética humana 3D, fornece uma atualização de I&D após a nomeação de um candidato de desenvolvimento pré-clínico para o seu programa principal de primeira classe, NTP464. O programa irá progredir para estudos de habilitação de IND a partir da sua plataforma de descoberta.

Dr. Mark Bodmer, CEO da Nucleome, afirmou: "2025 marcou um ano de grande progresso para a Nucleome, tanto para a nossa tecnologia de descoberta genética como para o pipeline. A nossa tecnologia laboratorial, Micro Capture-C (MCC), combinada com a implementação estratégica de aprendizagem automática e outros métodos computacionais, avançou a genética para um nível sem precedentes ao decifrar padrões de regulação genética a partir da arquitetura 3D do genoma. Isto redefiniu o que a variação genética pode revelar sobre doenças, tanto para a descoberta de alvos de medicamentos como para a estratificação de populações de pacientes.

"Criámos o mapa físico mais abrangente de mecanismos moleculares em doenças inflamatórias e continuamos a melhorá-lo com dados emergentes. Isto significa que podemos agora descobrir impulsionadores causais de doenças em humanos, em áreas de maior necessidade não satisfeita dos pacientes. A nomeação do nosso primeiro candidato de desenvolvimento, NTP464, é um grande passo em frente para a Nucleome e é um exemplo poderoso do que é possível quando a nossa plataforma de ponta se cruza com o design terapêutico."

Nomeação do candidato NTP464

O alvo do NTP464 é um novo checkpoint de inflamação identificado utilizando o conjunto proprietário de abordagens genéticas da Nucleome. Através da compreensão de como a variação genética em pacientes que sofrem de doenças autoimunes afeta as interações físicas 3D com genes codificadores de proteínas, a Nucleome descobriu um profundo orquestrador multicelular de resolução de inflamação com potencial para ir além das terapêuticas avançadas atuais. O mecanismo central do alvo que atua para resolver a inflamação em indivíduos saudáveis torna-se desregulado em pacientes com doenças autoimunes como artrite reumatoide (AR), lúpus eritematoso sistémico (LES) e doença inflamatória intestinal (DII).

O novo anticorpo monoclonal agonista nomeado como candidato de desenvolvimento pré-clínico tem excelentes características de potência, seletividade e desenvolviabilidade. O NTP464 demonstrou eficácia em múltiplos ensaios pré-clínicos in vitro, incluindo uma combinação convincente de inibição da ativação de células B, células T e macrófagos e promoção de atividades supressivas de Treg. O programa oferece um novo princípio no tratamento de doenças inflamatórias e irá agora progredir para estudos de habilitação de IND.

Inovação líder mundial em genética não codificante

Avanços significativos tanto nos braços experimentais como computacionais da tecnologia proprietária da Nucleome resultaram num salto nas capacidades: as interações entre os promotores de cada gene no genoma e todos os seus elementos reguladores podem agora ser medidas com precisão de par de bases numa única experiência.

A aplicação desta tecnologia pela Empresa a doenças inflamatórias resultou num atlas preciso e abrangente dos impulsionadores moleculares destas doenças, informado pela genética não codificante humana. Este tipo de visão sobre a regulação genética tem permanecido historicamente elusivo. Através da análise destes dados proprietários, a Nucleome construiu uma metodologia que permite a priorização de pares alvo-indicação com base na probabilidade prevista de sucesso clínico. Entre um grande número de alvos novos, a Empresa também identificou os alvos de medicamentos comercializados com sucesso, fornecendo evidência retrospetiva baseada em resultados clínicos conhecidos de que esta nova abordagem é relevante para o tratamento de doenças. Os novos alvos extraídos deste atlas que cumprem os elevados limiares de suporte genético da Nucleome são previstos como sendo significativamente mais prováveis de serem clinicamente bem-sucedidos do que aqueles sem tal suporte genético.

A Nucleome está a explorar este atlas proprietário para construir um pipeline de alvos identificados geneticamente de primeira classe, bem como revelando subgrupos de pacientes definidos mecanisticamente dentro e através de múltiplas indicações de doenças inflamatórias. O princípio central da Nucleome é que a genética humana desbloqueia a chave para o desenvolvimento de terapias mais bem-sucedidas – ligando o alvo certo ao paciente certo através do mecanismo certo.

Proteger a inovação da Nucleome

A tecnologia proprietária da Nucleome é coberta por um portefólio de patentes robusto e extenso que protege o valor da sua plataforma exclusivamente inovadora em mercados comercialmente relevantes. Várias novas patentes concedidas em 2025 protegem a MCC e as tecnologias proprietárias de 'Validação Funcional de Variantes' (VFV) da Nucleome. Novos pedidos de patente são continuamente considerados e submetidos para proteger avanços em tecnologia e composições de matéria para os candidatos a medicamentos da Empresa.

Notas para Editores

Sobre a Nucleome Therapeutics
A Nucleome é uma empresa de imunologia que aborda as causas fundamentais de doenças através de uma nova abordagem revolucionária para resolver a genética humana. A Nucleome tem uma compreensão molecular profunda da função e importância do genoma não codificante e de como a variação dentro dele causa doenças. A Empresa criou tecnologia genómica 3D transformadora para ligar variantes genéticas associadas a doenças com os genes que desregulam nas doenças. No centro disto, está a capacidade de ler interações 3D no genoma não codificante com uma precisão e escala que é única tanto na indústria como na academia.

A Nucleome é a primeira empresa a construir em escala um atlas de dados rico de desregulação do sistema imunitário identificado a partir da genética de doenças humanas, permitindo-lhe elucidar a base mecanística da doença, identificar centenas de novos alvos e agrupar pacientes pelos seus impulsionadores comuns e mecanísticos de doenças. A Empresa está a construir um pipeline de terapêuticas identificadas geneticamente para restaurar a saúde em doenças inflamatórias, com o programa principal, NTP464, em desenvolvimento pré-clínico.

A Nucleome é apoiada por um sindicato de investidores de classe mundial: M Ventures, o braço de capital de risco da Merck KGaA; Johnson and Johnson Innovation – JJDC, Inc. ("JJDC"); Pfizer Ventures; British Business Bank e investidor fundador Oxford Science Enterprises. Visite o website para saber mais em: www.nucleome.com

Ver conteúdo original:https://www.prnewswire.com/news-releases/nucleome-therapeutics-nominates-first-preclinical-development-candidate-302654161.html

SOURCE Nucleome Therapeutics