Modalis Anunță Publicarea în Human Gene Therapy a Studiului care Demonstrează Activarea Eficientă a Genei LAMA1 pentru Tratamentul LAMA2-CMD

• Platforma CRISPR-GNDM^® realizează activarea puternică și specifică a LAMA1 cu beneficiu terapeutic în modele preclinice
• Siguranță și farmacodinamică favorabile demonstrate în primate non-umane

TOKYO & WALTHAM, Mass.–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (TOKYO: 4883) a anunțat astăzi că articolul său de cercetare intitulat "Activarea eficientă a genei LAMA1 prin editarea epigenomului ca abordare terapeutică pentru LAMA2-CMD" a fost publicat în revista cu evaluare colegială Human Gene Therapy.

Publicația evidențiază dovezi preclinice convingătoare că tehnologia proprietară de editare a epigenomului CRISPR-GNDM^® a Modalis poate activa în siguranță și robust gena LAMA1 ca strategie terapeutică nouă pentru distrofia musculară congenitală asociată cu LAMA2 (LAMA2-CMD), o tulburare neuromusculară pediatrică severă fără tratamente aprobate.

Constatările cheie includ:

• Activare robustă, specifică musculară a LAMA1 după o singură administrare de vectori AAV musculo-tropici care codifică activatorul GNDM
• Îmbunătățire marcată a supraviețuirii și funcției musculare în modelele de șoareci DyW, inclusiv creșteri dependente de doză ale forței de prindere și normalizarea histologiei musculare
• Profile favorabile de siguranță și farmacodinamică în primate non-umane (NHP), cu inducție puternică a LAMA1 observată chiar și la semi-doze în NHP-uri infantile

"Această lucrare reprezintă una dintre primele demonstrații de activare sistemică a epigenomului cu un singur vector la animale mari," a declarat Tetsuya Yamagata, MD, Ph.D., CSO al Modalis. "Prin permiterea activării țintite a genelor mari care nu sunt compatibile cu abordările convenționale de înlocuire genică AAV, acest studiu deschide calea către o nouă clasă de tratamente pentru o gamă largă de boli genetice."

Haru Morita, CEO, a adăugat: "Publicarea acestui studiu demonstrează că rezultatele non-clinice care susțin programul nostru principal MDL-101 au fost recunoscute de comunitatea științifică globală ca dovadă clară atât a eficacității, cât și a siguranței. Aceste date formează fundația științifică pentru studiile noastre clinice planificate anul viitor și consolidează semnificativ încrederea în platforma mai largă CRISPR-GNDM^®. Dezvoltarea MDL-101 progresează fără probleme, cu studii de toxicologie GLP și fabricație GMP bine avansate. Intenționăm să depunem o cerere de medicament nou investigațional la finalizarea acestora și rămânem angajați să avansăm acest program pentru a oferi o opțiune de tratament transformativă, unică, pentru pacienții care trăiesc cu LAMA2-CMD."

Despre Publicație

• Titlu: Activarea eficientă a genei LAMA1 prin editarea epigenomului ca abordare terapeutică pentru LAMA2-CMD
• Revistă: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

Autori: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata, et al. (Modalis Therapeutics)

Despre MDL-101

MDL-101 este o terapie investigațională de activare genetică epigenetică dezvoltată pentru tratamentul Distrofiei Musculare Congenitale LAMA2 (LAMA2-CMD).

Terapia utilizează:

• un ARN ghid care vizează LAMA1, o genă compensatorie extrem de omologă cu LAMA2
• o Cas9 fără nuclează (dCas9) fuzionată cu un activator transcripțional
• un promotor specific muscular ambalat într-un vector AAV musculo-tropic

MDL-101 este conceput pentru a crește expresia endogenă LAMA1 pentru a compensa pierderea funcției cauzată de mutațiile LAMA2. Programul are potențialul de a fi un tratament unic, durabil pentru persoanele care trăiesc cu LAMA2-CMD.

Despre Modalis

Modalis Therapeutics (TOKYO: 4883) este o companie de biotehnologie pionieră în modularea genetică epigenetică folosind platforma sa proprietară CRISPR-GNDM^®, care permite controlul precis al expresiei genice fără a tăia ADN-ul. Compania avansează o serie de terapii noi pentru boli genetice cu nevoi medicale nesatisfăcute ridicate, valorificând livrarea AAV in vivo pentru modalități de tratament sigure, durabile și scalabile.

Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați https://www.modalistx.com/en.

Declarații Privind Perspective

Acest comunicat de presă conține declarații prospective privind evenimente viitoare și potențiala dezvoltare și comercializare a produselor Modalis Therapeutics Corporation. Aceste declarații se bazează pe așteptări și ipoteze actuale și implică riscuri și incertitudini care pot determina ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicate. Modalis nu își asumă obligația de a actualiza aceste declarații, cu excepția cazului în care este cerut de lege.

Contacte

Contact Investitori și Media
Modalis Therapeutics Corporation

IR & Comunicații Corporative

Email: ir@modalistx.com
Website: https://www.modalistx.com