Hope生物科學研究基金會報告帕金森氏症幹細胞療法第二期試驗結果令人期待

德州糖城–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–休士頓地區臨床研究機構Hope Biosciences Research Foundation (HBRF)今日分享一項第二期臨床試驗的正面初步結果,該試驗旨在評估Hope Biosciences的異體脂肪來源間充質幹細胞療法(HB-adMSCs)用於早期至中度帕金森氏症(PD)患者的療效。帕金森氏症目前被認為是不可治癒的疾病,在美國影響約一百萬人,預計到2050年全球患者人數將達到2500萬。

該試驗成功達成其主要終點,顯示治療組相較於安慰劑組在運動功能方面有統計學上顯著的改善。該試驗(NCT04995081)是一項平衡隨機、雙盲、單中心研究,招募了60名參與者,治療組30人,安慰劑組30人,要求在32週內進行六次靜脈輸注,每次輸注2億個幹細胞。研究結束時間為52週。主要終點包括運動功能在臨床上的顯著變化,使用患者自報的日常生活運動體驗(MDS-UPDRS第二部分)和臨床醫師評估的運動功能(MDS-UPDRS第三部分)。

在研究結束時,臨床醫師評估的MDS-UPDRS第三部分顯示出漸進且具臨床意義的治療效果。治療組的改善隨著連續輸注而增加,效應量隨時間增長(Cohen's d:第4次輸注=0.34,第5次輸注=0.40,第6次輸注=0.87)。到第六次也是最後一次輸注時,治療組從基線的平均變化為−9.82分,而安慰劑組為−0.50分(RMA調整後平均差異−9.32;95% CI [−15.11, −3.54];p=0.0023),大幅超過MCID的−3.25。貝葉斯分析強化了這些發現,確認了統計學和臨床相關性。兩組的治療都是安全且可耐受的。

「患者改善的時機正成為一個關鍵要點,」HBRF總裁Donna Chang表示。「早期輸注顯示運動功能有小幅改善。然而,到第六次輸注時,治療組顯示出最大的累積改善。在研究結束時,我們看到分數從那個高點下降。綜合來看,這意味著透過這種細胞療法治療可以改善運動功能,而持續、重複的治療可能是為帕金森氏症患者持續增強運動功能最有希望的前進道路。」

Chang還將試驗設計的驗證視為一項成就,指出臨床醫師評估與患者自報的MDS-UPDRS第二部分之間存在不同的結果。

「患者報告的主觀性質是在試驗設計中必須透過納入更客觀的數據收集機制來平衡的,這些機制對於評估治療效益至關重要,」Chang闡述。「將所有數據綜合來看,在這項試驗中有明確的治療效果。我們期待與FDA的結案會議,以及希望能進行富有成效的對話,討論我們作為研究社群如何繼續平衡患者和臨床醫師報告的結果。」

HBRF是一個501(c)(3)非營利組織,迄今已成功完成六項FDA授權的帕金森氏症試驗方案,包括全球首創的中型擴展取得方案,針對76歲及以上的患者。這也是HBRF使用異體細胞療法的第二項臨床試驗。兩項試驗都已安全完成,標誌著朝向更廣泛採用異體療法邁出了另一步,由於製造成本降低以及能夠服務健康狀況禁止儲存自身幹細胞的個體,異體療法大幅擴大了治療可及性。

「我們有幸服務了大量罹患帕金森氏症的男性和女性,他們有著極其多樣的疾病故事,」Chang繼續說道。「對於這項試驗,我們不僅渴望獲得目前正在進行的詳細分析結果,也希望在整個研究套組中尋找可能為未來帕金森氏症治療路徑提供資訊的趨勢。有了這些令人鼓舞的第二期結果,我們希望能推進到第三期確證試驗,這可能使我們更接近為患者提供有意義的新治療選擇。」

在hopebio.org了解更多資訊。

聯絡人

媒體聯絡人:

Jan Shultis

281-725-1272