มูลนิธิวิจัย Hope Biosciences รายงานผลการทดลองระยะที่ II ที่มีแนวโน้มดีสำหรับการบำบัดด้วยเซลล์ต้นกำเนิดในโรคพาร์กินสัน

ชูการ์แลนด์ รัฐเท็กซัส–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–องค์กรวิจัยทางคลินิกในพื้นที่ฮิวสตัน Hope Biosciences Research Foundation (HBRF) เปิดเผยผลลัพธ์เบื้องต้นในเชิงบวกของการทดลองทางคลินิกเฟส II เพื่อประเมินการบำบัดด้วยเซลล์ต้นกำเนิดเมเซนไคมัลที่ได้มาจากเนื้อเยื่อไขมันแบบอัลโลจีนิก (HB-adMSCs) ของ Hope Biosciences สำหรับผู้ป่วยโรคพาร์กินสันระยะเริ่มต้นถึงปานกลาง (PD) ซึ่งเป็นภาวะที่ปัจจุบันถือว่ารักษาไม่หายและส่งผลกระทบต่อประชากรประมาณหนึ่งล้านคนในสหรัฐอเมริกา คาดว่าจะมีผู้ป่วยทั่วโลก 25 ล้านคนภายในปี 2050

การทดลองบรรลุจุดสิ้นสุดหลักได้สำเร็จ แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสtatisticalในการทำงานของกล้ามเนื้อสำหรับกลุ่มที่ได้รับการรักษาเมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก การทดลอง (NCT04995081) เป็นการศึกษาแบบสุ่มที่สมดุล แบบปกปิดสองทาง ศูนย์เดียว ที่รับผู้เข้าร่วม 60 คน โดยมี 30 คนในกลุ่มรักษาและ 30 คนในกลุ่มยาหลอก กำหนดให้มีการฉีดเซลล์ต้นกำเนิด 200 ล้านเซลล์ทางหลอดเลือดดำ 6 ครั้ง ตลอดระยะเวลา 32 สัปดาห์ การศึกษาสิ้นสุดที่ 52 สัปดาห์ จุดสิ้นสุดหลักรวมถึงการเปลี่ยนแปลงที่มีนัยสำคัญทางคลินิกในการทำงานของกล้ามเนื้อ โดยใช้ทั้งประสบการณ์การเคลื่อนไหวในชีวิตประจำวันที่รายงานโดยผู้ป่วย (MDS-UPDRS ส่วนที่ II) และการทำงานของกล้ามเนื้อที่ประเมินโดยแพทย์ (MDS-UPDRS ส่วนที่ III)

ณ สิ้นสุดการศึกษา MDS-UPDRS ส่วนที่ III ที่ประเมินโดยแพทย์แสดงให้เห็นผลการรักษาที่มีความหมายทางคลินิกอย่างต่อเนื่อง การปรับปรุงในกลุ่มรักษาเพิ่มขึ้นตามการฉีดที่ต่อเนื่อง โดยขนาดผลกระทบเพิ่มขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป (Cohen's d: การฉีดครั้งที่ 4 = 0.34, การฉีดครั้งที่ 5 = 0.40, การฉีดครั้งที่ 6 = 0.87) ในการฉีดครั้งที่หกและสุดท้าย กลุ่มรักษาบรรลุการเปลี่ยนแปลงเฉลี่ยจากค่าพื้นฐาน −9.82 คะแนน เทียบกับ −0.50 ในกลุ่มยาหลอก (ค่าเฉลี่ยส่วนต่างที่ปรับแล้วด้วย RMA −9.32; 95% CI [−15.11, −3.54]; p=0.0023) สูงกว่า MCID ที่ −3.25 อย่างมาก การวิเคราะห์แบบเบย์เซียนเสริมสร้างผลการค้นพบเหล่านี้ ยืนยันความเกี่ยวข้องทางสถิติและทางคลินิก การรักษามีความปลอดภัยและสามารถทนได้ในทั้งสองกลุ่ม

"ช่วงเวลาของการปรับปรุงในผู้ป่วยกำลังเป็นประเด็นสำคัญที่โดดเด่น" ดอนนา ชาง ประธาน HBRF กล่าว "การฉีดในช่วงแรกแสดงการปรับปรุงเล็กน้อยในการทำงานของกล้ามเนื้อ อย่างไรก็ตาม ในการฉีดครั้งที่หก กลุ่มรักษาแสดงการปรับปรุงสะสมที่ใหญ่ที่สุด ณ สิ้นสุดการศึกษา เราเห็นคะแนนลดลงจากจุดสูงสุดนั้น เมื่อรวมกัน นี่หมายความว่าการปรับปรุงในการทำงานของกล้ามเนื้อเป็นไปได้ผ่านการรักษาด้วยการบำบัดระดับเซลล์นี้ และการรักษาที่สม่ำเสมอและซ้ำๆ อาจเป็นเส้นทางที่มีแนวโน้มมากที่สุดสำหรับการเพิ่มประสิทธิภาพการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างยั่งยืนสำหรับบุคคลที่มีชีวิตอยู่กับโรคพาร์กินสัน"

ชางยังอ้างถึงการตรวจสอบความถูกต้องของการออกแบบโปรโตคอลว่าเป็นความสำเร็จ โดยสังเกตผลลัพธ์ที่แตกต่างกันระหว่างการประเมินของแพทย์กับ MDS-UPDRS ส่วนที่ II ที่รายงานโดยผู้ป่วย

"ลักษณะเชิงอัตนัยของการรายงานของผู้ป่วยเป็นสิ่งที่ต้องมีความสมดุลในการออกแบบการทดลองผ่านการรวมกลไกการรวบรวมข้อมูลที่เป็นกลางมากขึ้นซึ่งมีความสำคัญต่อการประเมินผลประโยชน์ทางการบำบัด" ชางอธิบาย "เมื่อรวมข้อมูลทั้งหมดเข้าด้วยกัน ในการทดลองนี้มีผลการรักษาที่ชัดเจน เราตั้งตารอการประชุมสรุปกับ FDA และหวังว่าจะมีการสนทนาที่เป็นผลดีเกี่ยวกับวิธีที่เราในฐานะชุมชนนักวิจัยสามารถสร้างสมดุลระหว่างผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วยและแพทย์ต่อไป"

HBRF องค์กรไม่แสวงหาผลกำไร 501(c)(3) ได้ดำเนินการโปรโตคอลที่ได้รับอนุญาตจาก FDA ใน PD สำเร็จ 6 โปรโตคอลจนถึงปัจจุบัน รวมถึงโปรโตคอลการเข้าถึงแบบขยายขนาดกลางเป็นครั้งแรกของโลกสำหรับผู้ป่วยอายุ 76 ปีขึ้นไป นี่ยังเป็นการทดลองทางคลินิกครั้งที่สองของ HBRF ที่ใช้การบำบัดระดับเซลล์แบบอัลโลจีนิก ทั้งสองดำเนินการแล้วเสร็จอย่างปลอดภัย เป็นก้าวสำคัญอีกขั้นสู่การนำไปใช้การบำบัดแบบอัลโลจีนิกในวงกว้างขึ้น ซึ่งขยายการเข้าถึงอย่างมากเนื่องจากต้นทุนการผลิตที่ลดลงและความสามารถในการรับใช้บุคคลที่มีภาวะสุขภาพห้ามการเก็บเซลล์ต้นกำเนิดของตัวเอง

"เราได้รับเกียรติในการรับใช้ชายและหญิงจำนวนมากที่มีชีวิตอยู่กับโรคพาร์กินสัน ด้วยเรื่องราวของโรคที่หลากหลายอย่างมาก" ชางกล่าวต่อ "สำหรับการทดลองนี้ เราไม่เพียงแต่รอคอยผลลัพธ์ของการวิเคราะห์โดยละเอียดที่กำลังดำเนินการอยู่ แต่ยังต้องการมองข้ามชุดการวิจัยเพื่อแนวโน้มที่อาจให้ข้อมูลเส้นทางการรักษาสำหรับพาร์กินสันในอนาคต ด้วยผลลัพธ์เฟส II ที่น่าให้กำลังใจเหล่านี้ เราหวังว่าจะก้าวไปสู่การทดลองยืนยันเฟส III ที่สามารถนำเราใกล้ชิดกับตัวเลือกการบำบัดใหม่ที่มีความหมายสำหรับผู้ป่วยมากขึ้น"

เรียนรู้เพิ่มเติมที่ hopebio.org

ผู้ติดต่อ

ติดต่อสื่อมวลชน:

Jan Shultis

281-725-1272